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6月12日，尊龙Z6官方网站医药（港交所代码：02256）创新CSF-1R抑造剂Pimicotinib（ABSK021）获中国国度药品监督治理局（NMPA）核准发展一线医治晚期胰腺癌患者的多中心II期临床钻研。这是Pimicotinib继针对晚期腱鞘大幼胞瘤（TGCT）及慢性移植物抗宿主。╟GVHD）之后，又一个获批临床二三期钻研的适应症。

这次获批的钻研旨在评估Pimicotinib结合尺度化疗（白蛋白结合型紫杉醇与吉西他滨）伴或不伴免疫疗法（特瑞普利单抗）用于一线医治晚期胰腺癌的安全性和有效性。

在此前一周，Pimicotinib已被欧洲药品治理局（以下简称 "EMA"）授予优先药物资格，用于医治不成手术的腱鞘大幼胞瘤，由此成为全球第一个获得中美欧三地突破性疗法或优先药物资格认定的潜在CSF-1R同类最佳候选药物。

在本月初进行的2023ASCO年会上Pimicotinib也展示了其在医治晚期TGCT患者中的卓越抗肿瘤疗效：50 mg QD剂量组的客观缓解率（ORR）高达77.4%！目前全球唯一获批上市用于医治TGCT的药物Pexidartinib，在其注册性钻研中ORR仅为 38%。

TGCT在中国每年新增患者约6-7万人，依照从前5年推算，中国市场存量患者约为30-40万人。对于不适合手术的TGCT患者，中国目前尚无药物获批上市。TGCT适应症预估中国市场销售峰值将达8-10亿人民币，美国市场峰值逾10亿美金（凭据对海表对标公司的测算）。Pimicotinib上市后，作为潜在的Best-in-Class产品，极有可能占据其中大部门市场。中美欧三地的突破性疗法或优先药物资格三沉认定，不仅显示了全球各地监管机构对于Pimicotinib临床了局的认可，也将加快Pimicotinib在全球上市的措施。

关于Pimicotinib

Pimicotinib是尊龙Z6官方网站医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R幼分子抑造剂。钻研批注，阻断CSF1/CSF-1R信号通路可调节和扭转巨噬细胞职能，在多种巨噬细胞有关疾病中阐扬作用。Pimicotinib在医治腱鞘大幼胞瘤（TGCT）临床Ib期试验中，以77.4% 的 ORR展示出显著的抗肿瘤疗效，并拥有优良的安全性和PK/PD个性。

Pimicotinib已在中国和美国进入国际多中心TGCT III期临床钻研，并于2023年4月实现首例患者给药。除TGCT、cGVHD、胰腺癌适应症已经获得NMPA临床钻研批件表，尊龙Z6官方网站医药也在积极索求Pimicotinib在其它多种实体瘤以及非肿瘤适应症如肌萎缩性脊髓侧索硬化症（“渐冻症”）中的临床利用。截至本文刊发日期，中国尚未有高选择性CSF-1R抑造剂获批上市。

关于胰腺癌

胰腺癌［90%为胰腺导管腺癌（pancreatic ductal adenocarcinoma，PDAC）］是当前世界领域内第7大癌症有关致死病因，也是殒命率最靠近发病率的恶性肿瘤。2020年WHO数据显示全球新增患者495 773例，殒命患者466 003例[1]。

手术是治愈胰腺癌的唯一步骤，然而，早期胰腺癌症状隐匿，诊断难题，大部门患者就诊时已处于中晚期，失去根治性手术机遇。目前对于晚期胰腺癌经典的一线化疗规划仍是吉西他滨结合白蛋白结合型紫杉醇 (AG)和5-FU/LV、伊立替康结合奥沙利铂 (FOLFIRINOX)。但晚期胰腺癌患者整体化疗的反映率较低、预后差，总体5年生计率仅11%，亟待更为有效的医治伎俩出现[2]。

胰腺癌的病因尚未齐全明确。越来越多的证据支持肿瘤有关巨噬细胞（Tumor-associated macrophages，TAMs）在胰腺癌医治中的关键作用。CSF-1R 所诱导的TAMs在支持肿瘤细胞存活、增殖和加强耐药性，以及抑造抗肿瘤免疫方面起着主题作用。钻研发现，阻断CSF-1R信号通路能极大地削减肿瘤微环境中巨噬细胞的浸润，有助于沉塑肿瘤免疫抑造性微环境[3]。

参考文件 

[1] Sung H, Ferla YJ, Siegel RL, et al. Global cancer statistics 2020: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA Cancer J Clin, 2021, 71(3): 209-249.

[2] Siegel RL, Miller KD, Fuchs H E, et al. Cancer statistics, 2022. CA Cancer J Clin, 2022. 72(1): 7-33.

[3] Zhu Y, Knolhoff BL, Meyer MA, et al. CSF1/CSF1R blockade reprograms tumor- infiltrating macrophages and improves response to T- cell checkpoint immunotherapy in pancreatic cancermodels. Cancer Res, 2014, 74(18):5057-5069.