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2023年11月3号，尊龙Z6官方网站医药（港交所代码：02256）颁发，公司在2023年11月1日至4日于爱尔兰进行的结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会上颁布了自主研发的新一代CSF-1R抑造剂pimicotinib（ABSK021）的两项沉要临床试验钻研进展，别离为pimicotinib在进行的腱鞘大幼胞瘤关键全球多中心临床III期试验规划论述和其临床Ib期试验数据持久随访后的进一步更新。

与2022年CTOS上汇报的6个月早期数据相比，pimicotinib一年随访的疗效数据得到持续改善。由IRC基于RECIST1.1评估的ORR在50 mg QD队列和25 mg QD队列平别离达到了87.5%（28/32，蕴含3例CR）和66.7%（8/12，蕴含2例CR）。

尊龙Z6官方网站医药在这次CTOS大会上展示的壁报主题重点如下：

提要编号：1571943

标题：Updated efficacy and safety profile of Pimicotinib (ABSK021) in tenosynovial giant cell tumor (TGCT): 1-year follow-up from phase 1b

Pimicotinib (ABSK021) 在医治腱鞘大幼胞瘤 (TGCT) 的疗效和安全性数据更新：临床1b期的1年随访

钻研主张：TGCT 是一种罕见的部门侵袭性肿瘤，重要由集落刺激因子1 (CSF-1) 基因的过表白所驱动。Pimicotinib是一款全新的口服、高选择性的CSF-1R幼分子抑造剂，对 c-Kit 和 PDGFR 的抑造作用极幼。在 2023年，美国FDA授予了Pimicotinib用于医治TGCT的突破性疗法认定，同时欧洲药品治理局（EMA）授予了优先药物（PRIME）认定。在2023年CTOS年会上，我们将汇报Phase 1b钻研中Pimicotinib在TGCT患者中超过1年随访的安全性和疗效数据。

钻研步骤：NCT04192344钻研的TGCT 队列，重要用于评估Pimicotinib在不成手术的 TGCT 患者中的安全性和初步抗肿瘤活性。TGCT患者在本钻研中拥有两种给药规划：50mg逐日一次和 25mg逐日一次。

了局：

1、患者根基特点

截至 2023 年 5 月 31 日，共计56例TGCT患者入组，其中50 mg QD队列44例，25 mg QD队列12例。中位春秋为39岁（领域：18-76 岁），41.1% 为男性。肿瘤重要位于膝关节（48.2%）、髋关节（16.1%）和踝关节（10.7%）。在参与本钻研之前，32 例患者 (57.1%) 接受过至少一次肿瘤切除手术。

2、疗效数据

与2022年CTOS上汇报的6个月早期数据相比，本次汇报的疗效数据获得持续改善。由IRC基于RECIST1.1评估的ORR在50 mg QD队列和25 mg QD队列平别离达到了87.5%（28/32，蕴含3例CR）和66.7%（8/12，蕴含2例CR）。在16例医治起头后6个月内获得PR且有效随访数据的患者中，15例（93.8%）在6个月后依然持续缓解。在5例医治起头后6个月内获得SD且有效随访数据的患者中，4例（80%）在6个月后获得PR。在超过1年的随访中，两个队列均观察到了关节活动度、僵化和疼痛的持续改善，且中位缓解持续功夫（DOR）均未达到。

3、安全性数据

更长功夫的随访数据批注Pimicotinib耐受性优良，中位医治持续功夫为 12.2 个月，最长医治持续功夫达到17.5 个月。其中83.9%的患者仍在接受医治。最重要的TEAEs为1级或2级。最常见的药物有关TEAEs（≥15%）蕴含LDH升高(80.4%)、CPK升高(67.9%)、α-HBDH升高(62.5%)、AST升高(42.9%)、淀粉酶升高(30.4%)、ALT升高 (25.0%)、瘙痒(21.4%)、皮疹(19.6%)、面部水肿(19.6%)，和血脂异常(19.6%)。头发色彩扭转及严沉肝危险在本钻研中未被观察到，同时，血酶升高均为无症状且在预期领域内，在药物暂停后急剧复原，所有这些都与之前的观察了局一致。与早期的6个月内随访数据相比，总体安全性大体维持一致，没有呈显熹他显著的不良事务。

结论：Pimicotinib展示出优异的抗肿瘤活性和优良的安全性。随着医治功夫的耽搁，肿瘤持续缩幼的患者数量显著增长。当前数据显示TGCT患者获得了持续的医治获益，批注持久医治可能是最佳的医治步骤。此表，一个针对既往接受过抗 CSF-1/CSF-1R 医治患者的队列在招募中，以评估Pimicotinib在此类患者中的安全性和抗肿瘤活性。

提要编号：1572315

标题：MANEUVER Study: A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled, Multicenter Study of Pimicotinib (ABSK021) to Assess the Efficacy and Safety in Patients with Tenosynovial Giant Cell Tumor

MANEUVER 钻研：一项评估Pimicotinib (ABSK021) 在腱鞘大幼胞瘤患者中的安全性和疗效的随机、双盲、慰藉剂对照、多中心的III期临床钻研

钻研主张：

TGCT 是一种罕见的部门侵袭性肿瘤，重要由集落刺激因子1 (CSF-1) 基因的过表白所引发。Pimicotinib是一款全新的口服、高活性和高选择性的CSF-1R幼分子抑造剂，对 c-Kit 和 PDGFR 的抑造作用极幼。在一项Phase 1b钻研中，Pimicotinib在TGCT患者中展示出优异的抗肿瘤活性以及优良的安全性，由IRC基于RECIST1.1评估的ORR在50mg QD剂量组中达到了77.4%（Xu et al, ASCO2023）；赑hase 1钻研中分歧种族的PK和PD数据，未发现Pimicotinib拥有显著的种族差距。Pimicotinib用于TGCT的医治已被中国NMPA和美国FDA授予突破性疗法（BTD）认定，并被EMA授予优先药物（PRIME）认定。MANEUVER钻研 (NCT05804045)是一项随机、双盲、慰藉剂对照的III期临床钻研，以评估50mg QD剂量下的Pimicotinib在不成手术TGCT患者中的疗效和安全性。本钻研是第一个同时在亚洲、北美和欧洲针对TGCT患者中同步发展的的全球III期临床钻研。

钻研设计:

MANEUVER钻研蕴含两个部门。Part 1是一个双盲的医治阶段，约莫90例切合前提的受试者将依照2:1的比例被随机分配至Pimicotinib医治组或匹配的慰藉剂组，并在双盲前提下接受50 mg QD的Pimicotinib或匹配的慰藉剂医治，直到实现Part 1钻研。随机化将依照地理地位（中国vs非中国钻研中心）进行分层。所有实现Part 1钻研且切合入选资格的受试者将持续参加Part 2钻研。

Part 2是一个盛开标签的医治阶段，所有进入到本阶段的受试者都将接受50 mg QD盛开标签的Pimicotinib医治，直至实现24周的给药或退出钻研。在Part 2中实现 24 周服药的患者可能有资格持续接受更长功夫的医治。

钻研终点：

钻研的重要钻研终点是基于RECIST 1.1由盲态的独立评审委员会（BIRC）评估的25周ORR。关键次要终点蕴含：1）由BIRC基于TVS评估的25周ORR；2）第25周时，受累关节的关节活动领域相对于基线的均匀变动；3）第25周时，最差僵化度和最差疼痛数值评价量表分值相对于基线的均匀变动；4）第25周时，PROMIS身段职能量表评分相对于基线的均匀变动。

钻研人群：

关键的入组尺度蕴含：1）经组织病理学确诊且不适合手术切除的TGCT患者；2）拥有切合RECIST 1.1界说的可丈量靶病灶；3）拥有实现患者汇报终局（PRO）评估的意愿和能力；4）存在因TGCT肿瘤引发的症状（由疼痛和僵化的水平决定）；5）春秋≥18岁。关键的排除尺度蕴含：1）既往接受过高选择性靶向 CSF-1/CSF-1R抑造剂医治（既往接受过伊马替尼和尼罗替尼医治的患者被允许纳入）；2）已知的转移性TGCT或存在MRI禁忌症；3）随机化前4周内进行过大手术或接受过针对TGCT的抗肿瘤医治。本钻研将设立独立的数据监查委员会（IDMC），持续监测安全性概况，并监督试验的整体执行。

钻研了局：

患者招募在进行中，预计在全球将有约莫40个中心参加到本钻研中。

结论：试验规划尚在执行中。