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2023年12月14日
，尊龙Z6官方网站医药（港交所代码：02256）今日颁发
，其创新CSF-1R抑造剂Pimicotinib（ABSK021）获美国食品药品监督治理局（FDA）授予急剧通路认定（Fast Track Designation）用于医治不成手术的腱鞘大幼胞瘤（TGCT）。此前
，Pimicotinib于今年1月获得FDA授予突破性疗法认定
＜本缤啡隙巴黄菩粤品ㄈ隙ń涌霵imicotinib在全球上市的措施。

急剧通路是FDA旨在推进药物开发和加快审查
，以医治严沉疾病和满足未获满足的医疗需要的政策
，其主张是为了更早地为患者提供沉要的新药。除此之表
，获得急剧通路认定后能够援试祗业与FDA维持更为高频的沟通
，并且药物将获得FDA的加快核准和优先审查。

12月初
，尊龙Z6官方网站医药与总部位于德国达姆施塔特的默克公司（以下简称“默克“）达成独家许可和谈
，授予其在中国内地、中国台湾、中国香港和中国澳门针对Pimicotinib就所有适应症进行贸易化的许可。默克还能够在达到行权前提
，并支付额表行权费后
，行使选择权以获得Pimicotinib在全球领域内的贸易化权势。凭据和谈条款
，尊龙Z6官方网站医药将获得7,000万美元的一次性、不成退还的首付款；如默克行使全球贸易化选择权
，尊龙Z6官方网站还将获得额表的行权费；加上研发里程碑付款及销售里程碑付款
，以上潜在的付款总额可高达6.055亿美元。除此之表
，默克还将向尊龙Z6官方网站医药支付两位数百分比的销售提成。

Pimicotinib（ABSK021）是尊龙Z6官方网站医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R幼分子抑造剂
，已获得中美欧三地突破性医治药物认定和优先药物认定用于医治不成手术的腱鞘大幼胞瘤
，并已在中国、美国、加拿大和欧洲同步发展全球多中心三期临床试验。此项钻研也是腱鞘大幼胞瘤疾病领域首个在中国、美国、加拿大和欧洲同步发展的全球III期钻研。 

此表
，尊龙Z6官方网站医药在2023年CTOS年会上颁布了Pimicotinib的临床Ib期试验TGCT患者一年持久随访数据的进一步更新。Pimicotinib在50 mg QD队列中 ORR达到 87.5%（28/32
，蕴含3例CR）
，疗效数据优异。Pimicotinib已在美国实现临床Ia期剂量爬坡试验。

除腱鞘大幼胞瘤适应症表
，尊龙Z6官方网站医药也在积极索求Pimicotinib在多种实体瘤中的临床潜力
，并获NMPA核准发展针对慢性移植物抗宿主病的II期临床试验和针对晚期胰腺癌的II期临床试验。截至本文刊发日期
，中国尚未有高选择性CSF-1R抑造剂获批上市。

关于TGCT

TGCT是一种部门侵袭性肿瘤
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，导致有关关节肿胀、疼痛、僵化和活动减弱
，严沉影响患者生涯品质[1]。凭据2013年世界卫生组织分类
，TGCT被分类为局限性TGCT和弥漫性TGCT。弥漫性TGCT蕴含过往已知的结节性腱鞘炎和色素镇定绒毛结节性滑膜炎(PVNS)。CSF-1过表白产生在大无数TGCT。手术切除是TGCT的尺度医治步骤。然而
，并非所有患者都适合手术医治。弥漫性TGCT患者的肿瘤很难透过手术切除
，手术切除可能会导致严沉的关节危险、滑膜全切除、关节置换甚至截肢
，并且手术并发症风险很高。凭据汇报
，超过50%的弥漫性TGCT患者在手术切除后病情还会复发[2]。对于不适合手术的TGCT患者
，中国目前尚无药物获批上市。

[1] Stacchiotti S, Dürr HR, Schaefer IM, et al. Best clinical management of tenosynovial giant cell tumour (TGCT): A consensus paper from the community of experts. Cancer Treat Rev. 2023;112:102491.

[2] Verspoor FG, van der Geest IC, Vegt E, Veth RP, van der Graaf WT, Schreuder HW. Pigmented villonodular synovitis: current concepts about diagnosis and management. FutureOncol. 2013;9(10):1515-1531.