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尊龙Z6官方网站医药颁发其创新FGFR4抑造剂依帕戈替尼获美国FDA授予医治肝细胞癌的孤儿药认定

2024年4月25日，尊龙Z6官方网站医药（港交所代码：02256）颁发，其自主研发的高选择性幼分子FGFR4抑造剂依帕戈替尼 (Irpagratinib/ABSK011)获得美国食品药品监督治理局（以下简称FDA）授予的孤儿药资格认定，用于医治肝细胞癌（Hepatocellular Carcinoma 以下简称HCC ）
。

孤儿药是美国FDA对为医治罕见
。拦颊呤儆200,000人）而开发的试验性新药和生物造剂授予的一种资格认定，可为其研发者提供一系列开发激励，蕴含FDA审批上市后7 年的市场专营权、临床试验的税收抵免以及免去FDA申请费等
。

依帕戈替尼是一款拥有高选择性的FGFR4幼分子抑造剂，拟用于医治晚期实体瘤，尤其是存在 FGFR4信号通路异常（如配体FGF19扩增/过表白，FGFR4突变/扩增/融合等）的晚期HCC、胆管癌、乳腺癌等
。FGFR4信号通路是HCC分子靶向医治开发的一个很有远景的方向
。与竞争性产品相比，依帕戈替尼阐发出了更好的效力和抗肿瘤疗效，并在临床前钻研中拥有优良的物理化学性质
。

在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上，尊龙Z6官方网站医药颁布了关于依帕戈替尼的最新临床数据，其在经治的FGF19过表白肝细胞癌患者中展示出优异的初步疗效和安全性，其中在BID逐日两次给药队列的经治受试者中ORR达40.7%，显著超过此前全球领域内进入临床的多个FGFR4抑造剂
。凭据弗若斯特沙利文的资料，基于全球FGFR4抑造剂的竞争格局，我们以为，依帕戈替尼有潜力成为医治FGF19/FGFR4通路高度活化的HCC患者的新型当先FGFR4抑造剂
。

据世界卫生组织（WHO）国际癌症钻研机构（IARC）统计，原发性肝癌在2020年美国新增病例42,284例，殒命病例31,078例，美洲印第安人或阿拉斯加原居民的发病率最高[1]
。肝细胞癌（HCC）占原发性肝癌的85%-90%，医治难度大，预后差
。发病率与病死率之比力高，严沉威胁人类的性命健康
。

参考文件:

1. World Health Organisation: Globocan 2020 – United States of America Factsheet. Available at: https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/840-united-states-of-america-fact-sheets.pdf