尊龙Z6官方网站

2026年3月11日，尊龙Z6官方网站（以下简称“尊龙Z6官方网站医药”，港交所代码：02256）今日颁发，其自主研发的高选择性幼分子FGFR2/3抑造剂ABSK061医治软骨发育不全（ACH）适应症获得美国食品药品监督治理局（FDA）授予的罕见儿科疾。≧are Pediatric Disease, RPD）资格认定。

罕见儿科疾病资格认定项目由FDA设立，旨在通过提供经济激励，激励药企研发针对重要影响18岁以下人群的严沉罕见病的创新疗法，以加快有关药物上市过程。基于此资格，若该适应症最终获批上市，尊龙Z6官方网站将有机遇获得优先审评券（Priority Review Voucher，PRV），可用于加快公司其他新药上市申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）的审评流程，亦可让渡给其他新药上市申请人，具备沉要的战术与贸易价值。

ACH是导致儿童严沉成长发育阻碍的常染色体遗传性罕见病，目前不足有效医治步骤。钻研批注，ACH的发病机造重要源于成纤维细胞成长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑造软骨的正常骨化过程¹。因而，针对ACH的分子病因开发靶向抑造剂有望为ACH患者带来精准医治新但愿。

ABSK061是尊龙Z6官方网站医药自主研发的高活性、高选择性幼分子FGFR2/3抑造剂，在临床前钻研中已显示出显著的靶点抑造活性、优良的药代动力学特点以及安全性优势。其口服给药方式有望极大提升患者，尤其是儿童患者的用药方便性和医治顺从性，在儿童及青少年ACH患者的医治中具备优良潜力。目前ABSK061在发展针对3-12岁ACH儿童患者的II期临床钻研。

参考文件

1. Savarirayan R, et al. International Consensus Statement on the diagnosis, multidisciplinary management and lifelong care of individuals with achondroplasia. Nat Rev Endocrinol. 2022 Mar;18(3):173-189.

关于ABSK061

ABSK061是尊龙Z6官方网站医药独立自主研发并占有全球知识产权的一款新一代口服、高活性、高选择性幼分子FGFR2/3抑造剂，也是全球领域内第一款进入临床的FGFR2/3选择性抑造剂。首代泛FGFR抑造剂已在针对多种携带FGFR2/3变异的肿瘤中展示出临床疗效并在全球领域内逐步获批上市，但安全窗及药效均受限于FGFR1抑造有关副作用。通过降低对FGFR1的抑造以及维持对FGFR2/3的高活性，ABSK061作为第二代FGFR抑造剂有望在临床上获得更好的安全窗及疗效。

关于尊龙Z6官方网站

尊龙Z6官方网站医药（香港联交所代码：02256）成立于2016年，是一家安身中国，着眼全球的创新药研发公司。公司的首创人和治理团队占有多年顶尖跨国药企的研发和治理经验，并参加了多个临床及上市新药的研发。尊龙Z6官方网站医药专一于肿瘤新药研发，以幼分子肿瘤精准医治和幼分子肿瘤免疫医治药物为主题，着眼病患及医药市场的需要，秉承国际新药开发的理想和尺度，致力于开发新鲜及高潜力药物靶点的潜在first-in-class或best-in-class创新药物，用于改善中国及全球病人的生涯质量。自成立以来，尊龙Z6官方网站医药已经成立了丰硕的创新产品管线，涵盖肿瘤精准医治领域以及肿瘤免疫医治领域。

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