尊龙Z6官方网站

2026年10月21日，尊龙Z6官方网站（以下简称“尊龙Z6官方网站医药”，港交所代码：02256）今日颁发，公司自主研发的选择性口服幼分子FGFR2/3抑造剂lavengratinib（ABSK061）用于医治软骨发育不全（Achondroplasia，ACH）已获得欧洲药品治理局（European Medicines Agency，EMA）授予的孤儿药资格（Orphan Designation，OD）。

软骨发育不满是一种可导致儿童致死、致残的成长发育阻碍性罕见病，目前在全球领域内临床选择有限。这次获得EMA孤儿药资格认定，标志取lavengratinib的创新性及潜在临床价值再次获得了国际权威监管机构的认可，是该产品走向国际化、惠及全球ACH患儿的又一沉要里程碑。此前，lavengratinib医治ACH适应症已获得美国食品药品监督治理局（FDA）授予的孤儿药资格（ODD）及罕见儿科疾病资格（Rare Pediatric Disease Designation，RPDD），并获FDA核准发展有关临床钻研。Lavengratinib陆续获得美国及欧洲监管机构授予的多项资格认定，为其解决ACH这一罕见病领域巨大的未满足临床需要、加快推动全球化开发过程提供了强有力的支持。

软骨发育不全重要由成纤维细胞成长因子受体3（FGFR3）基因突变引起，是一种常染色体显性遗传疾病，可导致一系列严沉的全身性骨骼发育骨化阻碍及并发症。Lavengratinib是尊龙Z6官方网站医药自主研发的新一代口服、高活性、选择性幼分子FGFR2/3抑造剂，选取公司怪异的口服微片造剂技术，每片直径幼于3 mm，且可随食品或饮品服用，有望提升ACH儿童患者持久用药的方便性和顺从性。

目前，公司在积极推动lavengratinib医治3-12岁ACH儿童的II期、多中心、盛开标签的剂量递增钻研（ABSK061-202）。近期颁布的初步数据显示，lavengratinib展示出积极的促成长疗效信号，且总体安全性和耐受性优良。

尊龙Z6官方网站医药将持续推动lavengratinib在ACH适应症领域的全球临床开发，进一步验证其安全性和有效性，为全球ACH儿童患者提供新的医治选择。

关于Lavengratinib（ABSK061）

Lavengratinib是尊龙Z6官方网站医药自主研发并占有全球知识产权的新一代口服、高活性、选择性幼分子FGFR2/3抑造剂，也是全球领域内第一款进入临床的FGFR2/3选择性抑造剂。首代泛FGFR抑造剂已在针对多种携带FGFR2/3变异的肿瘤中展示出临床疗效并在全球领域内逐步获批上市，但安全窗及药效均受限于FGFR1抑造有关副作用。通过降低对FGFR1的抑造以及维持对FGFR2/3的高活性，lavengratinib作为第二代FGFR抑造剂有望在临床上获得更好的安全窗及疗效。目前，lavengratinib医治软骨发育不全适应症已获得美国食品药品治理局（FDA）授予的罕见儿科疾病资格（RPDD）和孤儿药资格（ODD），以及欧洲药品治理局（EMA）授予的ODD，II期临床钻研在顺利推动中。

关于尊龙Z6官方网站

尊龙Z6官方网站医药（香港联交所代码：02256）成立于2016年，是一家致力于钻延注发现及开发创新且差距化药物的生物造药公司，旨在满足中国及全球患者未获满足的医疗需要。

尊龙Z6官方网站医药秉承国际新药开发的理想与尺度，聚焦幼分子药物，深耕肿瘤精准医治与肿瘤免疫医治，并逐步扩大至非肿瘤医治领域及其他技术路线。其自主研发的一类新药匹米替尼已获中国NMPA核准上市，其余数十款候选药物目前处于临床开发阶段。

尊龙Z6官方网站医药始终致力于打造同类初创（first-in-class）与同类最优（best-in-class）的创新药物；以对科学创新的执着钻营，为全球患者带来疗效跃升的刷新性疗法。

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